这几天，“罕见病药卖到近70万一针”的消息刷屏了。

“治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液，在中国市场上一针能卖70万元人民币，而在澳大利亚只卖41澳元(折合人民币约205元)。”

救命药为何卖到70万一针？

医保为何不能报销？

不同国家市场定价为何差距这么大？

7月31日，一则自媒体发布的“求药”消息引关注。

当日，名为“黑土影像”的自媒体发布了一篇标题为《湖南一男婴ICU中急需特效药救命，5毫升70万元，父亲瞬间绝望》的文章。

文章里写到的男婴名叫武长毅，出生于2019年7月。出生不久的他便患上了脊髓性肌萎缩症，一种由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。

要想活下去，只有特效药诺西那生钠能救命。可一支就要70万元的价格，让男孩一家绝望了。父亲在塑料厂打工，母亲没有工作照顾小孩，双方老人动用了所有人脉去借钱，最终还是支撑不下去。

诺西那生钠在国外的售价并不高昂，甚至可以说与国内售价有着“天大的差别”：此药在澳洲只卖41美元，相当于人民币200多元。

如此大的价格反差引来众多网友质疑。

脊髓性肌肉萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。

根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。

据南方都市报，去年2月22日，诺西那生钠注射液获得国家药监局批准，用于治疗用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症。据了解，在上市后该药物在国内该药目前售价为每支69.7万元，每年需反复注射且属于完全自费药物。

诺西那生钠注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。

2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。另一款治疗SMA的药物则是由诺华旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma，但后者目前仅在欧盟、美国、日本等上市。

• 为何医保不能报销？

国家医保局信访办一工作人员在接受媒体采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入。

“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”

该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。

“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员表示。

据南都记者查阅国家医保局去年4月的《2019年国家医保药品目录调整工作方案》中了解到，去年调整(包括谈判降价)入医保目录的药物，为2018年12月31日注册上市的药品。

• 涉事公司回应

据南方都市报，记者收到了渤健公司就诺西那生钠注射液的回应说明。

针对国内定价与澳大利亚“定价”(澳大利亚患者自付约41澳元)存在差异方面，渤健方面称：41澳元并非是诺西那生钠注射液在澳大利亚的定价。“实际上，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元。”

据8月6日汇率，11万澳元折合人民币为54.97万元。

按照声明的意思，也就是说，澳大利亚患者自付的41澳元，也就是上述新闻里200多元人民币是医保报销之后的价格；

但该药物在国内并未进入医保报销目录，也未能有资格参与国家医保谈判，所以价格为70万元。作为一款全球上市的药物，诺西那生钠注射液全球定价也不一样。

该药物在美国的治疗费用上定价为12.5万美元/针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元。

不过在澳大利亚，由于该药物纳入当地的药品福利计划，今年开始最多只需支付41澳元(有优惠卡仅支付6.6澳元)。

渤健2019年财报显示，诺西那生钠注射液为该公司贡献达到21亿美元，主要受美国增长9%至9.33亿美元和美国以外地区增长34%至12亿美元的推动。

就医保谈判方面，此前有说法称系因“价格未降下来而进不了医保”，对此，渤健相关负责人表示，2019年未通过医保谈判降价进入医保，原因在于药物“条件不符”。

“根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。”上述负责人称。

另外，记者从上述声明中了解到，该公司承认，诺西那生钠注射液在国内属于“自费药物”。不过该公司也称，该药物有相应的慈善赠药项目(中国初级卫生保健基金会启动)。

不过，记者也发现，对于是否参加接下来的医保谈判降价，渤健方面并未作出正面回应与置评。