ACB News《澳华财经在线》1月11日讯  美国食药监总局(FDA)药物评估和研究中心(CDER)在年度报告中，将FDA在2018年的工作定义为“创新、效率和新进展的一年”：2018年FDA批准了59个新药上市，创下历史新高。

2018年也是中国新药审批的“井喷之年”。中国国家药监局(NMPA)前所未有地批准了48个全新药物上市。中美两国新药审批的加快，使2018年成为20年来批准新药最多的一年。

掘金“孤儿药”

在获批新药的类别上，中国依旧抗癌药占比最高，共有17个肿瘤药物获批。往年FDA获批的肿瘤药也是最大头，但今年“孤儿药”强势胜出，在CDER发布的《2018年新药治疗批准》报告中，59种新药中有34种(58%)被批准用于治疗罕见病的药物，影响人数在20万或更少的罕见疾病上。

罕见病人群虽小，罕见病药物却是一门大生意。罕见病药物又称“孤儿药”。WHO把罕见病定义为患病人数占人口比例的0.65%~1%之间的疾病。罕见病被认为是全球医药产业最具增长潜力的领域之一。2017年，全球罕见病药物市场总额达703亿美元，年增长率11%，远高于处方药增长率5.3%。到2024年，孤儿药销售额会达到2620亿美元，占全球处方药的1/5。

去年在中国获得炸裂口碑和超高票房的电影《我不是药神》中的药物原型“格列卫”，最初就是以“孤儿药”获批，最后成为年销售峰值逼近50亿美元的超级“重磅炸弹”。

格列卫是由瑞士诺华公司研制出的人类第一个用于抗癌的分子靶向药，在它问世前，慢性粒细胞白血病被视作绝症，而在格列卫诞生后，慢性粒细胞白血病患者的五年生存率被提高到了85%以上，且生存质量几乎无异于正常人。

对罕见病药物的批准成为FDA去年的一大创新，CDER的59种新药中有34种(58%)是针对罕见疾病的，创下了历史纪录。FDA药物评估和研究中心主任Janet Woodcock将这些药物的快速获批归功于四种特定的监管工具：快速通道资格，突破性疗法认定，加速审批和优先审评资格。

在澳大利亚，鼓励研究和营销孤儿药“澳大利亚孤儿药计划”于1997年开始实施。对孤儿药生产商的激励措施包括免除数十万澳元的评估和注册费用。申请进入孤儿药计划的药物呈逐年上升的趋势。从1998年到2008年每年有14个申请，但从2009年到2013年上升到每年27个申请。

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