近日,一则新闻引爆网络,一针卖70万人民币的进口药,在澳洲仅41澳元,合人民币不过200多元!
当时《我不是药神》里面的桥段,正在现实中上演。只是这次,一针的价格就是70万!!!
图片来源:《我不是药神》电影截图
事件起源是湖南一名年轻的父亲发帖向网友救助,他的孩子如今在ICU中命悬一线,亟待天价特效药救命。
据帖文讲述,这位名叫武仕平的男子是湖南溆浦一家塑料厂的工人。他的孩子出生于2019年7月。孩子满月时家人发现他手不能握拳,腿部不能运动,去医院检查后确诊为:脊髓性肌肉萎缩(SMA)。
图片来源:《我不是药神》电影截图
医院告诉孩子的父母,这个病并不是无药可医,有一款特效药叫“诺西那生钠”注射液(nusinersen),对治疗这种疾病十分有效,而且也是目前唯一有特效的药物。可是这种药物价格十分昂贵,自费注射69.7万元一针/5ml,不纳入医保范围。
于是,有人追本溯源,寻找这个药在国外的售价,很快就有消息传来,澳大利亚卫生部药品福利计划(Pharmaceutical Benefits Scheme,简称PBS)官网(pbs.gov.au)上发布的相关讯息显示:
图片来源:The Pharmaceutical Benefit Scheme
病人使用一只“nusinersen12 mg/5 mL injection”只需要41澳元,折合人民币不到200元。
如此巨大的差异,令网友纷纷质疑为何同样的药到了中国就变成如此昂贵的“天价药”。
图片来源:新华网
更有媒体进一步质疑:同样的药物,国内的患者要支付 70 万元一针,而澳大利亚的患者只用负担 200 元人民币左右,日本的患者甚至基本免费,并以此质疑药厂「价格歧视」,直斥其为「何其狠也」。
脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy 缩写:SMA)是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,也是导致婴儿死亡的头号遗传病因,由单基因运动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起。
运动神经起源于脊髓,控制着人体进行呼吸、爬、走、头颈控制以及吞咽等活动的肌肉
根据疾病的发生时间和严重程度,SMA 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型,大约 60% 的 SMA 患者是 1 型,也是最严重的一种类型。
SMA对人周身上下的肌肉都会造成侵害。在最常见的类型中,患者腿部无力的情况通常较手臂处更为严重。有时,吞咽和呼吸功能(比如呼吸、咳嗽、清除气道分泌物)也会受到影响。当参与呼吸和咳嗽的肌肉受到侵害而变得无力时,就会加增患者罹患肺炎和呼吸道感染的风险,也会造成患者睡眠时呼吸困难。SMA患者的认知功能、感官系统不受影响。
SMA是一种相对常见的“罕见病”——新生儿患病率为1:6000-1:10000。
罹患 SMA 的孩子,运动神经元—脑干和脊髓中的神经细胞会被逐步破坏,运动神经元控制手臂,腿,胸部,面部,喉咙和舌头的运动。
因此,患儿将会慢慢失去说话,走路的能力,到最后,他们甚至无法呼吸和吞咽,并最终会被疾病夺去性命。
人群中的携带率约为1/35-1/50左右,常规人群,约每50人中就有1个是SMA致病基因的携带者。
父母同为携带者,他们每次怀孕都有:
25%的几率孩子会是SMA患者;
50%的几率孩子会是SMA致病基因携带者;
25%的几率孩子会是健康的。
图 | 脊髓性肌萎缩(来源:evolving-science.com)
图片来源:诺西那生机制示意图(spinraza-hcp.com)
图片来源:《我不是药神》电影截图
图片来源:《我不是药神》电影截图
1、新药研发技术难度大,研发投入高,研发周期长,成功率低
一款新药从研发、临床试验,到最终批准上市,平均周期为10-15年;整个过程的平均成本高达25.58亿美元,还不知道结果能否成功;成功率方面,只有 12%的候选药物进入了I期临床,最终获批上市的更是少之又少。
所以,最终药品的价格不得不“天价”才能收回企业研发所投入的巨资。
2、罕见病用药研发企业少,治疗难度大
目前全球已上市的孤儿药不足600种,其中约64%为生物技术药,而在中国内地上市的仅有140多个,同时,孤儿药研发企业寥寥无几。
罕见病用药大多每一次疗法都是针对特定患者个性化设计,治疗过程也十分复杂且操作难度极大,这些治疗技术的诞生并不意味着可以一劳永逸。除了前期的研发成本,每一次的治疗过程都堪称一项独立的系统工程。
3、药企的良性研发投入产出回报需求
巨额的成本投入是造成天价药出现的主要原因之一,但是,制药企业如果没有利润可图,没有巨大商业利润的推动,有谁会去做成本高、周期长、风险大的新药研发呢?而如果没有这些研发,那些无药可依的疾病,仍旧是无药可医。
每个人都不想面对那种“没钱就听天由命”的无力感。随着精准医疗时代的到来,治疗的技术会不断发展。
每一个生命都有活下去的权利,每一个企业也都有保护自己利益的权利。那么,这个天价费用,到底该谁来买单?如何买单?
一切才刚刚开始。换个角度来想,天价新药,起码已经给走投无路的患者提供了一种前所未有的选择。我们相信,天价药品总会有有解决办法的一天。
剩下的问题,不会比从 0 到 1 更难。
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